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GBT的镰状红细胞病新药三期临床试验取得积极进展

 REDPHARM

2018-09-19

Voxelotor作为首个获得突破性疗法认定的治疗镰状红细胞病(SCD)的新药近日又传捷报: Global Blood Therapeutics(GBT)宣布完成3期试验HOPE(血红蛋白氧亲和调节抑制HbS聚合酶化)A部分的审查

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该试验评估了voxelotor治疗SCD的疗效。与安慰剂相比,持续12周的1500mg和900mg voxelotor治疗抵达了主要终点,即与基线相比血红蛋白增加超过1g/dL的患者比例显著增加。治疗12周时,血红蛋白水平相对继续升高幅度>1g/dL的患者比例为:voxelotor 1500mg剂量组和900mg剂量组分别为58%、38%,均显著高于安慰剂组的9%。

研究还显示,两种剂量的voxelotor在血红蛋白、网织红细胞、胆红素方面均表现出统计学上显著和剂量依赖的改善,进一步证明了溶血性贫血的改善。在有或没有使用羟基脲的患者中,这些贫血和溶血的临床评价措施方面结果是相似的,参与A部分研究的患者中,大约64%的患者接受过羟基脲治疗。

今年5月,数据和安全监测委员会(DSMB)完成了该药最近的临床安全审查,并没有在成人和青少年中发现任何安全性问题。DSMB支持对年龄低至4岁的儿童用药。

根据迄今为止的数据以及与监管当局的讨论,GBT计划对所有A部分受试者以及新增100名患者进行更大剂量的试验,以产生更多的数据。但在目前阶段,GBT不打算在其完成与FDA的讨论之前追加注册。

voxelotor(前称GBT440)正被开发作为一种口服、每日一次的疗法,用于SCD患者的治疗。voxelotor通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥作用。由于氧合的镰刀血红蛋白不聚合,GBT认为voxelotor能阻断聚合化及由此产生的红细胞镰状化,潜在的改善溶血性贫血和氧运输,并有可能改变SCD的进程。

监管方面,FDA已授予voxelotor治疗SCD的突破性药物资格、快速通道地位、孤儿药和罕见儿科疾病资格。在欧洲,EMA已授予voxelotor优先药物资格(PRIME)以及治疗SCD的孤儿药资格。

GBT总裁兼首席执行官Ted Love表示,“鉴于慢性溶血性贫血与SCD相关发病率和死亡率之间的良好关联,我们认为,该研究A部分中血红蛋白水平实现临床意义的升高、溶血的改善以及被证明的安全性 ,这些结果非常令人鼓舞。基于voxelotor对溶血性贫血的强有力影响,我们相信该药符合加速批准的标准。我们期待着尽快提供监管讨论的进一步更新,时间不迟于年底。我们感谢参与临床研究的患者及其家庭,使我们有机会将这种变革性的疗法带给SCD群体。”(润方生物编译


原文出处:GBT’s Sickle Cell Drug Shows Promise in Phase III Trial:https://www.biospace.com/article/gbt-s-sickle-cell-drug-shows-promise-in-phase-iii-trial/?TrackID=21#sc=emailfriend&me=email&cm=0